Стволовые клетки помогли детям с адренолейкодистрофией

Благодаря трансплантации стволовых клеток двум братьям, страдающим наследственным заболеванием ALD (адренолейкодистрофия), врачам удалось победить их болезнь. Это редкое заболевание передается от матери к ребенку с вероятностью 50%. В семье Аткинсонов двум из трех сыновей два года назад был поставлен диагноз ALD.
При ALD в организме происходит распад жирных кислот, которые разрушают мозг. Как следствие – прогрессирующий спастический паралич (потеря способности ходить), недостаточное функционирование надпочечников, существенное понижение умственных способностей. Болезнь 11-летнегоГейба и 6-летнего Луки прогрессировала и врачи не давали ни малейшей надежды на исцеление.
Поэтому родители мальчиков обратились в Университет Дьюка, где уже много лет исследуют возможности лечения различных заболеваний с помощью стволовых клеток.
Там пациентам провели химио-терапию, которая полностью подавила иммунную систему. После этого была проведена трансплантация стволовых клеток из костного мозга и пуповинной крови. Таким образом, специалисты «перезапустили» иммунную систему братьев и подарили им два года здоровой жизни. Старший брат болел дольше, болезнь лишила его зрения, но сейчас она не прогрессирует и оба мальчика чувствуют себя хорошо.
К сожалению, на данный момент врачи не могут полностью вылечить от ALD. Но у родителей мальчика есть надежда, что за эти несколько лет ученые найдут правильный способ.
Трансплантация стволовых клеток пуповинной крови в Университете Дьюка проводится благодаря тому, что многие люди жертвуют пуповинную кровь, ведь ее можно собрать только во время родов. В США существует государственная программа по сбору и хранению стволовых клеток пуповинной крови, что действительно помогает излечить многие сложные заболевания.
«В Украине пуповинную кровь можно сохранить в частном порядке. Если пуповинная кровь ребенка с хромосомными нарушениями не пригодна для трансплантации, то можно использовать стволовые клетки здоровых сестер и братьев ребенка», - прокомментировала ситуацию директор Первого криобанка стволовых клеток пуповинной крови Института клеточной терапии Галина Лобынцева, -«У нас в клинике был случай, когда мальчика с мышечной дистрофией Дюшена успешно лечили стволовыми клетками пуповинной крови его младшей сестры», - добавила она.