Девочке с редким заболеванием помогли стволовые клетки пуповинной крови

Синдром Санфилиппо (мукополисахаридоз типа ІІІ)- редкое наследственное заболевание обмена веществ, при котором тело не может перерабатывать молекулы сахара и, как следствие, они накапливаются в клетках, нарушая работу различных функций и систем организма. С течением времени это заболевание может привести к умственной отсталости, слепоте, необратимым нарушениям нервной системы. Синдром Санфилиппо диагностируют примерно в двухлетнем возрасте. Как правило, дорогостоящая терапия не позволяет детям с таким диагнозом своевременно проходить лечение.
Анабель поставили диагноз Синдром Санфилиппо в два года. Благодаря спонсорской помощи в 2004году ее начали лечить в Северной Каролине, в Университете Дьюка. Там девочке сделали трансплантацию стволовых клеток, что кардинально изменило состояние маленькой пациентки. .
Ей пересадили донорские стволовые клетки пуповинной крови. Маленькая девочка стала одной из первых таких реципиентов. В то же время Университет Дьюка являлся одним из немногих мест, где могли провести такого рода терапию. Специалисты этого учреждения в 1990 году произвели первую неродственную трансплантацию стволовых клеток пуповинной крови.
Анабель уже 10лет, она очень жизнерадостная и подвижная девочка. Заболевание внесло свои коррективы, и ребенок немного отстает в развитии от своих сверстников, особенно явно прослеживаются отклонения в речи. Но без проведения терапии, здоровье девочки было бы намного хуже.
Как правило, умственное развитие таких больных останавливается в трехлетнем возрасте, а продолжительность жизни составляет не более тридцати лет. Большинство больных мукополисахаридозом умирает в подростковом возрасте и раньше, от сопутствующих заболеваний.
Маленькой Анабель трансплантация стволовых клеток пуповинной крови дала возможность пойти в школу. В июне 2012года она впервые переступит ее порог.
Главный врач Института клеточной терапии, Гладких Юрий Васильевич, прокомментировал: «Стволовые клетки очень перспективны, особенно в терапии редких заболеваний, для которых другое лечение не предусмотрено. Поскольку эти заболевания проявляются крайне редко, очень мало исследователей занимается их изучением, и действенных методов лечения до сих пор не найдено. Например, описанный Синдром Санфилиппо встречается с частотой 1 на 100000-200000 новорожденных.
Стволовые клетки – это универсальный материал для строительства органов и тканей человека. Попадая в организм, они сами находят орган, который нуждается в помощи, и восстанавливают его. В дальнейшем можно надеяться на улучшение состояния пациента.
В приведенном примере стволовые клетки не привели к полному выздоровлению, но именно они улучшили состояние ребенка и дали возможность девочке развиваться. На сегодняшний день проводятся исследования по лечению стволовыми клетками пуповинной крови и других орфанных болезней: муковисцидоза, болезни Краббе, болезни Гюнтера и др.».