Двох хлопчиків врятували від ураження мозку за допомогою ВІЛ

Генна терапія за допомогою вірусу імунодефіциту людини (ВІЛ) врятувала двох семирічних пацієнтів, що страждають на адренолейкодистрофію. Педіатр Патрік Обур (Patrick Aubourg) з Паризького університету Декарта (Paris Descartes University, Франція) провів лікування дітей разом з колегами з Франції та Німеччини.
Адренолейкодистрофія - рідкісне спадкове захворювання, викликане генетичним дефектом Х-хромосоми. Через дефект виникає брак білка, що розщеплює жирні кислоти, і відбувається їх накопичення в тканинах. В результаті цього ураження отримує нервова система і надниркові залози. Як лікування в даний час використовується пересадка кісткового мозку.
Для проведення генної терапії адренолейкодистрофії доктор Обур відібрав двох семирічних хлопчиків, яким медики не змогли підібрати відповідних донорів кісткового мозку. Суть лікування полягала у введенні в клітини нешкідливого вірусу (вектора), який несе нормальні копії гена, що кодує необхідний білок. В якості вектора команда Обура використовувала модифікований ВІЛ.
Медики виділили у пацієнтів клітини крові і в лабораторних умовах ввели в них нормальні гени. Потім за допомогою хіміотерапії пацієнтам знищили кістковий мозок, щоб запобігти утворенню уражених клітин. Після цього змінені в лабораторії клітини були назад введені в організм дітей.
Як і чекали лікарі, спочатку після проведеного лікування адренолейкодистрофія продовжувала прогресувати. Проте через 14-16 місяців стан пацієнтів стабілізувався. Тест на рівень інтелекту виявив зниження здібностей одного з хлопчиків, другий частково втратив зір. Проте, результати усних тестів не виявили погіршення інтелекту дітей.
За словами Обура, дослідження показало, що по ефективності генна терапія захворювання порівнянна з трансплантацією кісткового мозку. Крім того, вчені підтвердили безпеку використання ВІЛ як вектор для проведення генної терапії.

Источник: Хрещатик - Київська мунiципальна газета | Прочитать на источнике