Трансплантация стволовых клеток эффективна при синдроме Гурлера

Американские ученые пришли к мнению, что стволовые клетки пуповинной крови эффективны в лечении детей с синдромом Гурлера. Это редкое генетическое заболевание, при котором в организме не вырабатывается фермент лизосомальная альфа-идуронидаза, что приводит к накоплению углеводов, повреждению органов и в результате – летальному исходу.

В ходе эксперимента выяснилось, что трансплантированные стволовые клетки генерируют развитие новых здоровых клеток, способных производить не хватающий фермент. Таким образом предотвращается прогрессирование болезни.

В исследовании участвовали 258 детей с синдромом Гурлера. Им проводили терапию стволовыми клетками в период 1995 – 2007 г.г. Приблизительно половине пациентов трансплантировали стволовые клетки пуповинной крови, остальным - из других источников (костного мозга, периферической крови).

У 98% детей, которые получили стволовые клетки пуповинной крови, в течение 5 лет после этого наблюдался нормальный уровень лизосомальной альфа-идуронидазы. Ученые пришли к мнению, что именно пуповинная кровь – лучший источник для трансплантации стволовых клеток при данном заболевании.

«Стволовые клетки пуповинной крови зачастую единственный шанс на спасение для детей с врожденными заболеваниями. Именно поэтому в мире проводится такое количество клинических исследований, расширяющих список болезней, которые излечимы при помощи трансплантации стволовых клеток. Не так давно в Украине Институтом клеточной терапии, совместно с НИИ нейрохирургии им. Ромоданова было успешно проведено лечение стволовым и клетками ребенка с одним из таких опасных недугов - миодистрофией Дюшена.» - рассказал главный врач Института клеточной терапии д.мед.н. Гладких Ю.В.